Gli studi di ricerca clinica vengono condotti per stabilire l'efficacia e la sicurezza dei farmaci sperimentali. Vengono svolti nel rispetto delle normative applicabili che tutelano la salute e i diritti dei soggetti che prendono parte alla ricerca.

Il programma dello studio clinico ISABELA è composto da due studi identici: ISABELA 1 e ISABELA 2. Gli studi hanno lo scopo di confermare reciprocamente i risultati.

Prevedono un periodo di screening fino a 4 settimane (per analizzare se i pazienti sono idonei a partecipare), un periodo di trattamento di almeno 52 settimane e un periodo di follow-up di 4 settimane. Durante i periodi indicati, sono previste almeno 13 visite. Durante lo svolgimento dello studio, la salute del paziente sarà monitorata attentamente.

ISABELA 1 e 2 saranno eseguiti in più Paesi. Elenco attuale dei Paesi previsti:

• Argentina
• Australia
• Belgio
• Brasile
• Canada
• Cile
• Repubblica Ceca
• Danimarca
• Francia
• Germania
• Grecia
• Ungheria
• Israele
• Italia

• Messico
• Paesi Bassi
• Nuova Zelanda
• Polonia
• Perù
• Sud Africa
• Corea del Sud
• Spagna
• Taiwan
• Turchia
• Regno Unito
• Stati Uniti
• Giappone

Gli studi coinvolgeranno oltre 200 centri di studio. Lo strumento Ricerca di un centro di studio consente di trovare i centri di studio attivi nella sua regione. Se non visualizza alcun centro attivo nella sua regione, controlli tra qualche tempo. Non sappiamo esattamente quando un centro verrà attivato, ma lo strumento Ricerca di un centro di studio sarà aggiornato periodicamente con le informazioni più recenti.

Possono partecipare i pazienti con una diagnosi confermata di FPI (da meno di 5 anni), indipendentemente dal fatto che siano stati sottoposti a trattamento con pirfenidone o nintedanib. Dovranno aver compiuto almeno 40 anni ed essere in grado di recarsi presso l'ospedale per essere sottoposti alle visite previste. Il centro di studio controllerà tutti i criteri di idoneità.

Sì

No, non riceveranno alcun rimborso per il trattamento standard con pirfenidone o nintedanib.

No. Tutti i pazienti continueranno il trattamento/la cura attuale per la FPI e saranno assegnati in modo randomizzato a uno dei tre gruppi di trattamento, ovvero una delle due dosi del farmaco dello studio o il placebo per tutta la durata dello studio. 1 su 3 pazienti riceverà il placebo (una pillola che ha l'aspetto del farmaco dello studio, ma non è attiva). Lo studio viene condotto in cieco, quindi i pazienti, i caregiver e i medici non sapranno se il partecipante ha ricevuto il farmaco dello studio o il placebo.

Sì, 1 paziente su 3 riceverà il placebo in aggiunta alla cura/al trattamento standard per la FPI. A due terzi (2/3) dei pazienti verrà somministrato il farmaco dello studio in aggiunta alla cura/al trattamento standard per la FPI (a metà di essi una dose da 200 mg e all'altra metà una dose da 600 mg per tutta la durata dello studio).

I pazienti riceveranno il farmaco dello studio per almeno 52 settimane. La somministrazione del farmaco dello studio o del placebo continuerà fino a quando l'ultimo paziente nel rispettivo studio avrà completato le 52 settimane previste. Pertanto alcuni pazienti continueranno a partecipare allo studio per un periodo superiore alle 52 settimane.

I pazienti saranno coinvolti nello studio per un periodo di screening con una durata massima di 4 settimane, un periodo di trattamento (vedere la domanda precedente per informazioni ulteriori sul periodo di trattamento) e un periodo di follow-up di 4 settimane.

Lo studio continuerà fino a quando l'ultimo paziente avrà raggiunto la 52ª settimana di trattamento.

L'obiettivo principale è determinare la sicurezza e l'efficacia del farmaco dello studio come trattamento della FPI in aggiunta al trattamento standard. L'endpoint primario è il tasso di diminuzione della capacità vitale forzata (CVF, in mL) fino alla 52ª settimana, che indica riduzione della funzionalità polmonare valutata tramite spirometria.

Oltre alla sicurezza, vengono anche misurati la tollerabilità e l'efficacia e l'impatto sulla qualità della vita.

Galapagos NV sta sviluppando il farmaco sperimentale dello studio e quindi sponsorizza questi studi di ricerca clinici.

Durante lo studio i pazienti dovranno:

• Assumere il farmaco secondo le istruzioni del medico
• Prendere parte a tutte le visite fissate
• Rispondere alle domande sulla loro salute
• Completare i test per la funzionalità polmonare
• Fornire campioni di urina e sangue durante le visite
• Seguire tutte le istruzioni fornite dal personale dello studio

Il farmaco dello studio è un farmaco sperimentale che può essere assunto come compressa per via orale. Il termine "sperimentale" indica che il farmaco dello studio è attualmente in fase di analisi e non è ancora stato approvato per il trattamento di alcuna malattia in nessun Paese da parte del Ministero della Sanità o di un altro ente governativo.

I soggetti affetti da FPI presentano livelli elevati di autotaxina. Gli studi stanno verificando se il farmaco dello studio possa, mediante la riduzione dell'attività dell'autotaxina, inibire in modo sicuro i livelli elevati di autotaxina nei polmoni, che si riscontrano nei soggetti con FPI, e quindi avere effetti sull'andamento della patologia.

Per ulteriori domande sul programma ISABELA, deve contattare il suo medico, il quale potrà contattare uno dei centri attivi per sottoporre il suo caso.